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白血病药Ponatinib亦可治疗罕见卵巢癌

原文来自圣诺 一家

基因组学研究院(TGen)的一项研究显示:一种用于治疗白血病的抗癌药物Ponatinib对一种罕见癌症——卵巢高钙血症型小细胞癌(SCCOHT)表现出抗癌作用。这种癌症最常出现在年轻女性和小女孩(最小的只有14个月)中,虽然罕见但侵袭性很强。
 
Ponatinib是TGen在药物筛选过程中发现的,在临床前实验中发现它能明显地延缓SCCOHT肿瘤的生长,并有效减少肿瘤的大小,这些结果发表在《临床癌症研究杂志》上,为之后的临床试验提供了依据。
 
目前有关SCCOHT的数据很少,这种罕见但侵袭性较强的卵巢癌可能发生在47岁的妇女中,也可能发生于14个月大的儿童中。患病人群的中位年龄在24岁左右,2年生存率很低,只有不到35%。
 
“目前的治疗方式对SCCOHT的效果并不好且毒副作用很大,我们必须寻找更好的治疗选择。” TGen的主席及研究主任、文章的主要作者 Jeffrey Trent医生说,“这项研究的结果提供了新的选择,可以使这类年轻的女性患者获益。”
 
TGen是希望之城的附属机构,该研究院领导的国际研究团队首次发现了SMARCA4基因突变对SCCOHT的基因驱动作用。之前的研究表明,SMARCA4基因与肺、脑和胰腺癌有关。在这项研究的SCCOHT样本中,SMARCA4是唯一被发现的循环突变基因。
 
在最近的一项研究中,TGen实验室的研究人员发现,SMARCA4基因失活所导致的SCCOHT肿瘤,依赖受体酪氨酸激酶(RTK)细胞通路。研究人员通过这些细胞通路筛选出了FDA已经批准的,且可能对这种癌症有疗效的药物。
 
“通过筛选,我们发现ponatinib是目前批准的药物中最有效的RTK抑制剂。” TGen的一位博士后研究员、Jessica Lang医生说,“这代表着它也许能够快速改善这类年轻患者的治疗结果。”
 
在实验室动物模型研究中,ponatinib使肿瘤体积倍增的时间延长了4倍,同时使肿瘤体积减小了58.6%。
 
“选择性RTK抑制剂的评价结果表明,ponatinib是SCCOHT肿瘤细胞系中最有潜力的药物。”TGen的综合癌症基因组学部门的助理教授、文章的共同作者William Hendricks医生说,“应进行临床试验来测试这个已获FDA批准的抗肿瘤药物对SCCOHT患者的疗效。”
 
这项研究的开展很大一部分原因是受Taryn Ritchey启发,她是TGen的一位患者,在2007年因卵巢癌而去世,去世时年仅22岁。
 
原文链接:
https://www.sciencedaily.com/releases/2018/03/180301164820.htm

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